业内一般把年花费超百万元的药品称为高值药品。尽管已有数十种罕见病用药纳入医保，但此前从来没有一款高值罕见病药进过国家医保。

　　12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“70万元一针”天价药诺西那生钠位列其中，同入医保的高值罕见病药阿加糖酶α注射用浓溶液，此前年费用也普遍在百万元级。这意味着一些罕见病患者将获得药品大幅降价和医保按比例报销的双重利好。

　　而同样备受关注的“120万元一针”的抗癌药阿基仑赛却没能进入此次医保谈判环节。关于高值药品进医保一事再度引发热议，频频讨论的背后是老百姓对“用得起药”的迫切需求。

　　为何有的高值药品进医保，有的却被“拒之门外”？医保目录在动态更新实现“腾笼换鸟”惠及更多人群时，舍与得之间算好“民生经济账”的标尺在哪？高值药品进医保，会否提高医保基金运行风险？没进医保的高值药品如何提高可及性？新华每日电讯记者就此展开调研。

　　用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液。

　　一针70万元降到“地板价”，“真是一个奇迹”

　　首轮报价即降至5万多元一针，最终经过8轮谈判后，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液以低于3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录，这对患者来说无疑是一个振奋人心的消息。这一奇迹背后是国家医保局与企业约90分钟你来我往、分厘必争的谈判博弈。

　　2020年8月，诺西那生钠注射液曾以“70万元一针”的天价进入公众视野，从而引发热议；今年，诺西那生钠注射液降至55万元，再次受到关注。

　　“这对不少患者来说是一个重要的人生转折点。”公益组织美儿SMA关爱中心主任邢焕萍说，在已经收集到的2000多名患者数据中，有73%的孩子是6岁以下的幼童，如果不用药，患有严重的1型SMA患儿肌肉萎缩后甚至没法吃饭、喝水，乃至会危及生命，用药后可以有效遏制病情恶化。

　　来自江西的患儿毛毛10个月时被确诊为SMA，2岁半病情恶化，家里决定凑钱给孩子使用诺西那生钠注射液，半年多的时间注射了5针，孩子在行动方面出现较为明显的改善。

　　“两年的时间，这个药从国内上市到进医保，真的是一个奇迹。”毛毛妈妈说，但是在此次医保谈判结果出来前，毛毛一家已经再次凑钱准备来年的治疗费用。“无论能不能进医保，我都要做好让孩子能继续用药的准备。”

　　此前，诺西那生钠注射液申报了2020年医保谈判，然而拥有在SMA领域最大临床研究数据的诺西那生钠由于价格过于昂贵等多种因素，无缘当年国家医保药品目录。

　　“一直以来，将符合条件的罕见病治疗药品按规定纳入医保支付范围都是我们努力的方向。”国家医保局医药服务管理司司长黄华波说，此次目录调整共新增7种罕见病药品，首次实现高值罕见病药进医保，至此2021年版国家医保药品目录已经纳入40余种罕见病用药。

　　除了诺西那生钠注射液，用于治疗罕见病法布雷病、需要患者长期使用的阿加糖酶α注射用浓溶液同样以“远低于市场价”进入医保。而在此前，这种药的年治疗费用超过百万元。

　　对此，该药品生产方武田中国总裁单国洪说，医保目录调整纳入更多罕见病领域的创新药物，这在一定程度上显示，相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。

　　进医保只是高值药品迈向普通老百姓的第一步。罕见病用药入保的执行也是医保体系落地的“深水区”，它牵涉到各地地方医保和商保细则的更新落实，在新的医保目录落地后，定点医疗机构和定点零售药店的“双通道”需要尽快满足药品供应保障和临床使用，打通患者用药“最后一公里”。

　　“120万元一针”的抗癌药为何无缘医保？价格是“唯一标尺”？

　　中国首款CAR-T药物阿基仑赛注射液是一种针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤的抗癌药，于今年6月获批上市。

　　看似普通的一小袋68毫升液体，因为需要将患者自身的T细胞用于高度复杂的个性化治疗中，再加上目前每台机器、每份耗材均是按照国际标准进口，最终使得价格随着成本“水涨船高”，售价达120万元。

　　关于阿基仑赛能否被纳入医保，此前引起了很大的舆论关注，而在通过谈判初步审查后，这一创新药并未进入2021年医保目录谈判环节。

　　对此，国家医保局做出明确回应：由于价格远超基金承受能力和老百姓负担水平，其不具备经济性而未能通过评审，最终未获得谈判资格。

　　“我们正在尽可能降低产品的定价，但还需要一段时间。”该药品生产方复星凯特总裁黄海说。

　　“昂贵的药品费用给老百姓带来沉重负担的同时，也会对基金安全带来一定风险。”2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰介绍，按照限定的支付范围，目前国家医保药品目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。

　　这一场景似曾相识，2020年诺西那生钠也是因价格过于昂贵等因素而无缘医保，但价格真的是药品能否进医保的“唯一标尺”吗？