业内人士介绍，不同于已经拥有成熟临床数据的诺西那生钠。CAR-T药物作为一种创新药，在临床使用范围、临床效果、真实世界数据等方面仍存在局限性。现阶段将CAR-T药物纳入医保的时机尚未成熟。

　　“药品能否进医保，要综合考虑参保人合理用药需求、药品临床价值、创新程度、医保基金承受能力等。”郑杰说，医保谈判精准测算追求的是“合理价”，而不是一味“砍价”追求“最低价”。

　　为进一步提高谈判测算的精准度，此次谈判首次制定了药物经济学测算指南，统一测算标准。同时，对参与测算的40多位药物经济学专家进行专业系统的培训，特别从临床疗效、安全性、经济性、创新性和公平性5个维度对创新药物进行考察，并分别作为其价格调整的因素。

　　此外，2021年医保谈判对同一个药品配置两名专家进行“背对背测算”。2021年医保测算的药物经济学组组长、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩对此说：“虽然大家工作量增加一倍，但是提升了药品的评审质量和科学程度。”

　　“灵魂砍价”砍掉的是药品虚高的价格水分。郑杰说，医保谈判是在患者需求、药企创新、基金承受力等多方博弈中寻求一个合理的价格平衡点，让更多参保人受益的同时，也为企业创新发展留有充分的发展空间。

　　撑起“绝望中的希望”，国内市场是以量换价的底气

　　国家卫健委等部门2018年联合公布的《第一批罕见病目录》中，涉及121种罕见病。

　　这些罕见病虽发病率低，但对每一个患病家庭来说却是“百分之百”，由于罕见病药品需求量小、费用高、替代品少等，无药可用或者有药用不起，都可能置患者于绝望，而进医保则意味着“绝望中的希望”。

　　此前，很多人并不看好高值药品进医保。一方面，因为不少高值药品疗效好，处于所在疾病领域的垄断地位，药企不担心盈利，也就有了不让价的底气；另一方面，价格过高的药品进医保，可能会侵害到更多参保人的权益。

　　在此次医保谈判中，单价120万元的天价抗癌药阿基仑赛注射液虽然通过了初步审查，但并未进入医保目录谈判环节，让更多人坚定了以上看法。

　　“不同于国外，很多罕见病叠加中国庞大的人口基数后，患者为企业带来的用药市场相对更加可观。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林说。

　　14亿人健康福祉与中国市场，正是用销量换低价的底气。国家医保局有关负责人介绍，对纳入谈判范围的药品，是以“全国医保使用量”与企业磋商议价。不少独家药品进入国家医保药品目录后，基本可以争取到国内90%的市场，销量很是可观。

　　作为高值罕见病药进医保的首开先河者，诺西那生钠注射液医保谈判的成功，也许能够为高值药品进医保提供一些经验。但其中不可忽视的事实是，所谓的“天价药”并不是没有降价空间。

　　2021年6月，同样用于SMA领域的罗氏神经创新药物利司扑兰口服溶液用散进入中国市场。利司扑兰根据患者年龄和体重进行给药，加上赠药，2岁以下低体重SMA患儿用药费用远低于诺西那生钠，而我国SMA患者发病年龄80%在2岁以下。该药品对诺西那生钠注射液的既有市场形成挑战。

　　中国的销售市场外加竞品出现，让国家医保谈判有底气可以争取到进口高值药品远低于国外市场的价格，甚至是全球最低价，也让更多好药、新药进医保成为可能。

　　相对于不少人认为此次高值药品进医保只是偶然事件，刘国恩表示，在现有规则下，评审专家在平衡价值和价格关系时，重点考虑个人负担过重的疾病，从而推动实现一些药品进医保的突破，为患者实实在在地“减负”。未来医保谈判可能会为更多“高价药”亮起“绿灯”，这需要共同探索多方受益和促进创新的医保方案。

　　“70万元一针”的诺西那生钠注射液从去年与医保“擦肩而过”到今年“成功入场”，也许能为更多“天价药”进医保提供一种思路和借鉴。

　　进医保并非高值药品普惠化的“唯一正解”

　　“医保追求的战略性购买，不是拼‘最便宜’也不是被‘天价药’吓倒。”金春林表示，医保通过“腾笼换鸟”，可持续性地实现“人民至上、健康至上”的最大公约数。

　　首都医科大学国家医保研究院医药管理室主任曹庄说，单纯通过基本医疗保障不能解决所有患者使用高值药品的问题，同时还要发挥商业保险、社会救助等多方作用，厘清责任边界。

　　“技术的革新可以实现从根本上降低创新药物的成本与价格，并为药品的未来市场竞争和进医保做好充分的准备。”药明巨诺董事长李怡平说，公司的CAR-T产品虽然今年获批上市，但在两年前已开始布局一项长期的降成本发展战略，包括提高原材料使用效率、实施国产替代以及加快新技术研发，以期最终实现大幅度降低成本。

　　以CAR-T产品为例，目前的技术在自体CAR-T产品上较为成熟，未来方向之一是研究异体CAR-T技术，也就是俗称的通用CAR-T。此技术如突破并成熟，就可以用健康人的T细胞做出通用的CAR-T产品，同时提供给更多患者使用。如此一来，成本有望进一步降低。

　　此外，“同情用药”的方式既可以帮助急需用药但又没有能力负担高昂药费的患者，也能够帮助企业获取更多真实世界的验证数据。

　　“不少创新药上市后仍然需要大量的真实世界数据来验证安全与疗效。”华中科技大学同济医学院高级经济师陈昊表示，所谓“同情用药”，就是由厂家直接提供临床研究的用药，同时对愿意参与临床研究的患者不能收取任何费用，这样可以省去中间环节的费用，为患者用药提供一种可能。